2012年03月07日 18:21
來源：鳳凰網(wǎng)財經(jīng) 作者：中國醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會

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一、罕見病用藥研發(fā)、引進和應(yīng)用現(xiàn)狀

罕見病是指患病人數(shù)占總?cè)丝诒壤?.065%-0.1%之間的疾病，罕見病的治療藥品為以罕見病為目標，用于預(yù)防、診斷和治療這類疾病的藥物。WHO研究資料表明我國目前的罕見病有戈謝氏病、龐貝病、粘多糖病、成骨不全等，罕見病患者達到上千萬。加強罕見病的防治工作是提高全民健康水平不可忽視的重要環(huán)節(jié)，罕見病用藥的發(fā)展勢在必行。

近年來，我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)整體快速發(fā)展，但是罕見病醫(yī)藥領(lǐng)域卻停滯不前。由于罕見病患者人數(shù)少，市場容量小，商業(yè)投資回報率低，對于此類藥品的開發(fā)投入明顯不足。由于沒有罕見病的法律、法規(guī)制度的支持，罕見病用藥主要依靠進口，而受限于目前的法規(guī)，進口藥品的引進注冊周期過長(多需要5-10年)，大大阻礙了中國患者對于罕見病用藥的可及性，導(dǎo)致中國患者對國外上市藥物的可及性比發(fā)達國家滯后10年。罕見病用藥嚴重缺失，主要原因如下：

1、國內(nèi)企業(yè)缺乏研發(fā)罕見病用藥的動力

罕見病用藥的特殊性導(dǎo)致國內(nèi)企業(yè)缺乏研發(fā)罕見病用藥的積極性。罕見病新藥的研發(fā)是一個高風(fēng)險、高投資的過程，據(jù)研究，美國罕見病用藥的臨床試驗的平均時間多于普通藥品2.6年，導(dǎo)致研發(fā)成本相應(yīng)增加。由于罕見病患者人數(shù)少、市場容量有限、患者對罕見病的需求在地域上和需求時間上的不確定性，使罕見病投資回報周期更長，從而導(dǎo)致研發(fā)投資的回報率低于社會理想水平，出現(xiàn)了國內(nèi)罕見病用藥的研發(fā)嚴重滯后，企業(yè)沒有積極性研發(fā)罕見病用藥的局面。

目前國家尚未出臺罕見病用新藥研發(fā)的激勵政策和制度。目前的法規(guī)和政策既無對國內(nèi)企業(yè)生產(chǎn)和研發(fā)罕見病用藥的特殊激勵政策，又無引進國外先進的罕見病用藥的有效措施。如不能參加全球罕見病用藥的同步研發(fā)，對于國外正在研發(fā)的罕見病用藥，只能參加III 期國際多中心臨床研究，但是該研究數(shù)據(jù)不能作為上市申請的支持性數(shù)據(jù)。在該產(chǎn)品獲得FDA的批準后仍需要重新申請臨床研究后，才可批準上市。

2、國外罕見病用藥的引進沒有相關(guān)制度的激勵，引進周期過長

目前的《藥品注冊管理辦法》沒有對罕見病用藥給予特殊的、具體的規(guī)定，雖然在該辦法的第三十二條中明文規(guī)定“罕見病、特殊病種等情況，要求減少臨床病例數(shù)或者免做臨床試驗的，應(yīng)當在申請臨床試驗時提出，并經(jīng)國家食品藥品監(jiān)督管理局審查批準”，但是在實際操作中，由于該法規(guī)沒有明確的規(guī)定，導(dǎo)致藥品審評中心無法可依，很少有罕見病用藥被批準免除臨床研究。

3、缺乏罕見病用藥的醫(yī)療保障制度

由于罕見病用藥的研發(fā)和生產(chǎn)是一種高風(fēng)險、高投資的產(chǎn)業(yè)，罕見病患者人數(shù)少、市場容量小、商業(yè)投資回報率低、匯報周期長，導(dǎo)致罕見病用藥價格極其昂貴。我國目前尚未將罕見病用藥納入基本醫(yī)療保障體系中，因此即使有少數(shù)安全有效的罕見病用藥上市，絕大部分患者難以支付昂貴的醫(yī)療費用，只能望藥興嘆。甚至出現(xiàn)了一些患者為了盡快獲得治療防止病情進一步惡化，舉家移民國外的現(xiàn)象。

二、發(fā)展罕見病用藥的建議

1、 建立國內(nèi)罕見病研發(fā)和生產(chǎn)的激勵政策，建立罕見病創(chuàng)新藥的數(shù)據(jù)保護制度

建立罕見病用藥研發(fā)和引進的激勵政策和制度，建立罕見病用藥的評估、審查、篩選制度和注冊綠色通道，在鼓勵國內(nèi)企業(yè)研發(fā)罕見病用藥的同時，加快國外已上市罕見病用藥的引進，讓國內(nèi)患者及早獲得藥品的治療。

建議建立罕見病創(chuàng)新藥的數(shù)據(jù)保護制度。由于不符合專利申請標準，藥品試驗過程中獲得的重要數(shù)據(jù)和資料往往無法獲得專利授權(quán)，從而導(dǎo)致仿制藥商無償利用上述數(shù)據(jù)申請仿制藥。數(shù)據(jù)保護制度則強調(diào)仿制藥商的上市申請不得依賴審批機構(gòu)，不得披露“臨床試驗數(shù)據(jù)”，從而有效保護創(chuàng)新藥的知識產(chǎn)權(quán)，防止此種技術(shù)的遺漏效應(yīng)問題。另一方面，數(shù)據(jù)保護制度通過創(chuàng)新藥審批上市后的一個合理周期內(nèi)，不受理仿制藥申請的方式，賦予仿制藥相對的市場獨占地位。因此，藥品試驗數(shù)據(jù)保護制度通過“不依賴、不披露、不受理”的新保護機制，形成了與專利保護制度相互補充的雙重知識產(chǎn)權(quán)保護體系，對鼓勵研發(fā)和投資有不可替代的作用，對因市場狹窄而無法通過市場機制本身實現(xiàn)發(fā)展的罕見病醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)來講，罕見病數(shù)據(jù)保護無疑為其提供了巨大的研發(fā)動力，較長的市場獨占期能保障其收回利益成本，從而推動中國罕見病醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。

政府應(yīng)該增加罕見病研發(fā)的資金投入，建議國家科技部、自然基金委等加大在罕見病基礎(chǔ)研究、藥物研發(fā)、高危人群篩查等方面的投入力度，開展該領(lǐng)域轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究，制定我國罕見疾病的長期科研與防治計劃，盡快設(shè)立罕見病領(lǐng)域的重點攻關(guān)項目，對罕見病用藥研發(fā)和生產(chǎn)企業(yè)，應(yīng)建立優(yōu)惠制度，如稅收的減免等。

2、為國外罕見病用藥的引進提供制度和政策支撐

加快國外已經(jīng)上市罕見病用藥的引進提供政策支持，如對于國外已經(jīng)批準上市的罕見病用藥可有條件地免除臨床研究，如要求制藥企業(yè)建立風(fēng)險管理方案，國家食品藥品監(jiān)督管理局對免臨床研究上市的罕見病用藥進行上市后的管理制度，如定期向相關(guān)部門提交上市后有效性及安全性監(jiān)測數(shù)據(jù)，并嚴格執(zhí)行不良反應(yīng)報告制度。

為加快引進國外已經(jīng)批準上市的罕見病用藥，建議免除罕見病用藥的進口檢驗；將每次進口檢驗改為定期抽查；鼓勵中國罕見病患者參加全球罕見病用藥的同步研發(fā)，支持國際多中心臨床研究的數(shù)據(jù)作為上市申請的支持性數(shù)據(jù)；借鑒國外先進的罕見病政策建立同情用藥制度，即對于國內(nèi)無藥可治、而國外已經(jīng)上市或者正在開展III臨床研究藥品，在醫(yī)生指導(dǎo)下和簽署知情同意書的后，可以允許患者自行到國外購買已經(jīng)批準上市或正在III期臨床研究的罕見病藥品。

3、建立罕見病用藥的醫(yī)療保障體系

由于罕見病市場容量小，研發(fā)費用高，導(dǎo)致藥價昂貴，絕大多數(shù)藥品不能通過醫(yī)療保障制度得到支付，成千上萬的罕見病患者唯有放棄特效治療。建議建立多渠道的支付機制，建立政府、社會、醫(yī)療保險、社會福利、企業(yè)、個人等多方支付的制度，同時引入商業(yè)醫(yī)療保險作為補充。只有建立了完善的罕見病醫(yī)療保障體系，才能從根本上解決罕見病用藥的可及性，從而推動我國罕見病醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。